Чи виліковна хвороба Гоше?
Ліків від хвороби Гоше немає. Але лікування може допомогти вам контролювати симптоми. Ваше лікування залежатиме від типу хвороби Гоше.
Прогноз (прогноз) Наскільки добре людина почувається, залежить від її підтипу захворювання. Інфантильна форма хвороби Гоше (тип 2) може призвести до ранньої смерті. Більшість уражених дітей помирає до 5 років. Дорослі з формою хвороби Гоше 1 типу можуть розраховувати на нормальну тривалість життя при замісній ферментній терапії.
У немовлят із хворобою Гоше 2 типу ці симптоми розвиваються протягом перших шести місяців життя. Вони можуть мати аномалії шкіри при народженні. З'являються симптоми хвороби Гоше 3 типу до 10 років і з часом стають більш серйозними.
хвороба Гоше може послабити кістку, збільшуючи ризик хворобливих переломів. Це також може перешкоджати кровопостачання ваших кісток, що може призвести до відмирання частин кістки. Захворювання крові. Зменшення здорових еритроцитів (анемія) може призвести до сильної втоми.
Замісна ферментна терапія (ЗТ) Пацієнти отримують ЗЗТ шляхом внутрішньовенної (IV) інфузії приблизно кожні 2 тижні в інфузійному центрі або вдома. FDA схвалило лікування хвороби Гоше, зокрема: Cerezyme® (іміглюцераза) VPRIV® (велаглюцераза альфа)
Адам Роуз, відома акторськими ролями у фільмах «Вероніка Марс» і «Кращі в Лос-Анджелесі», народилася з хворобою Гоше (вимовляється го-ШЕЙ), яка вражає 1 із 40 000 живонароджених.